概述

需求目标：开发核酸药物新型高效递送系统。 包括但不限于： 开发脂质纳米颗粒（LNP）、脂质多聚体（LPP）、多肽纳米颗粒（PNP）等新型高效载体递送系统；探索外泌体、红细胞等新型载体系统在核酸药物递送方面的应用；开发拥有自主知识产权的 GalNAc 分子和连结物偶联技术；探索多肽-siRNA、AOC抗体偶联、寡核苷酸的适配体偶联等其他新型缀合物递送技术以获得新型非肝靶向型递送系统。 预期成果：拥有自主知识产权，提高靶向递送能力，提高递送效率，提高安全性。