概述

CRISPR-Cas9基因编辑系统目前已成为临床转化特别是基因/细胞治疗研究的代表性技术，但脱靶效应引发的安全风险仍是该技术目前面临的以及未来广泛应用中的最大障碍之一。虽然已有多项研究从gRNA结构和Cas9蛋白两方面入手以降低CRISPR-Cas9系统的脱靶效应，但确明显影响了其在靶位点的切割速率，因此如何开发出能兼具低脱靶效应和高切割速率双重优势的CRISPR-Cas9基因编辑系统任重而道远。并通过该系统的加持，期望实现通用化CAR-T细胞治疗产品的开发。

需求详情

研发成果简介：目前优卡迪已经建立CAR-T细胞治疗产品从创新研发、规范化生产、质量控制、注册到临床转化的一站式流程。目前已有两款创新型1类治疗用生物制品处于注册临床I期研究。核心需求描述：寻找意向单位开展技术研发合作，期望实现通用化CAR-T细胞治疗产品的开发。对揭榜方要求丰富的CRISPR-Cas9系统开发经验；系统化的CRISPR-Cas9系统评估体系；前瞻性的临床转化布局；高效的团队协作。

技术参数

视共同开发中的贡献各方协商确定