概述

需要有细胞药物开发的相关经验，能提供iPSC建库的具体实例

需求详情

眼科细胞药物的iPSC重编程及建库，RPE定向分化的工艺优化，提供高效稳定的RPE细胞，RPE终产品的GMP生产，质量研究及规范药物开发流程便于IND申报

技术参数

需要设备有单细胞分选仪器，电转仪，数字PCR仪等；需要技术有1.iPSC建库工艺研究以及相关的鉴定手段，包括质粒构建以及残留，电转程序，质粒与细胞比例，电转前后的培养基，电转前培养时间与条件，基质胶，扩增效率（生长曲线），遗传物质稳定性研究，三级库质量标准制定；2.分化工艺以及相关鉴定手段，包括，大小分子添加的必要性和浓度范围，基质胶以及传代密度，基础培养基，扩增效率和遗传物质稳定性，中控点设置和标准，残留研究，工艺放大生产研究；3.制剂研究以及相关鉴定，包括，制剂组分，溶媒毒性，冻存程序，密度，稳定性研究（影响因素，运输，长期稳定，短期稳定，加速实验，复苏后），包材相容性研究（前期研究+后期委外），产品放行的质量标准；

项目预期

目前该药物还处于研发阶段，即将进入IIT，需要合作方建立并鉴定IPSC细胞的3级库，并完成工艺研究，如需可以多建立几个不同doner来源的IPSC细胞库；（参照HLA分型或者进行敲除工艺的摸索）；制备并分化3批次nRPE，并完成工艺研究；（稳定性的大规模培养分化出至少3批次）；制剂的最终确认，并完成产品研究；所有安全相关的方法学验证和所有相关工艺研究的检测和产品放行的检测；注册申报资料的撰写和合规性记录保存，注册策略的咨询协助。