用于心肌特异性调整EPHX2细胞质-细胞核定位的AAV载体及其应用

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用于心肌特异性调整EPHX2细胞质-细胞核定位的AAV载体及其应用
申请号:CN202510902057
申请日期:2025-07-01
公开号:CN120989161A
公开日期:2025-11-21
类型:发明专利
摘要
本发明公开了用于心肌特异性调整EPHX2细胞质‑细胞核定位的AAV载体及其应用,属于基因治疗技术领域,具体公开了在心肌细胞胞质敲除EPHX2、心肌细胞胞核过表达EPHX2这两种调整EPHX2亚细胞定位的腺相关病毒载体序列及应用。相比于传统的EPHX2小分子抑制剂,本发明是用于心肌特异性调整EPHX2细胞质‑细胞核定位的AAV载体及其应用,可以通过器官靶向性AAV载体,直接在基因水平调控EPHX2的亚细胞定位,在心脏病病理研究和基因治疗中有应用前景。
技术关键词
心肌细胞 核酸分子 序列 启动子 基因治疗技术 动物模型 小鼠 靶向人 病毒载体 大鼠 蛋白 柔性 人类 编码 信号